Gen Terapisi Sağırlık Tedavisinde Etkili Sonuçlar Verdi

Bilim adamları, gen terapisi kullanarak doğuştan sağır farelerdeki duyma bozukluğunu büyük ölçüde gidermeyi başardı.

"Nature Biotechnology" dergisinde yayımlanan iki ayrı çalışmada, sağlam gen enjekte edilen doğuştan sağır farelerin 25 desibele kadar düşük sesleri duyabildiği belirlendi.

Harvard Üniversitesi Tıp Fakültesi araştırmacılarının yaptığı ilk çalışmada, Anc80 yapay virüsündeki sağlam genler doğuştan sağır farelerin kulak salyangozunun dış kısmında bulunan mutant işitme kılı hücrelerine iletildi. Farelerin, gen terapisinin ardından işitmeye başladığı gözlemlendi.

Boston Çocuk Hastanesinden Gwenaelle Geleoc önderliğinde yürütülen ikinci çalışmada da körlük ve sağırlığa neden olan Usher sendromuna sahip bir farenin kulak içine Anc80 virüsüyle sağlıklı Ush1 geni aktarıldı.

Harmonin olarak adlandırılan bir proteinin işlevsizleşmesine ve de sesi işleyerek beyne ileten işitme kıl hücrelerinin bozulmasına, dolayısıyla da işitme kaybına yol açan mutasyonun iyileştirilmesi amaçlanan çalışmada, kulak salyangozundaki iç ve dış işitme kılı hücreleri sağlıklı harmonin üretmeye başladı.

Araştırmacılar, sağlıklı gen aktarılan 25 fareden 19'unun 80 desibelden alçak sesleri duymaya başladığını, diğerlerinin ise sağlıklı olanlar gibi 25-30 desibel altındaki sesleri dahi duyabildiklerini belirledi.

Geleoc, yöntemin şimdiye kadar denenen en etkili yol olduğunu belirtti ve "Dış işitme kıl hücreleri sesi güçlendirerek iç işitme kıl hücrelerinin beyne daha güçlü sinyal göndermesini sağlıyor. Bu, iyi çalışan, işitme ve vestibular işlevini daha önce hiç görülmemiş seviyede iyileştiren bir sistem." dedi.

Farelerin doğum sonrası tedavi edildiğine işaret eden araştırmacılar, doğumdan 10-12 gün sonra yapılan tedavilerde işitme kaybının geri getirilemediğine dikkati çekti.