"Eliglustat Tartrat" ürününün Faz 3 Çalışması Sonlandı

Genzyme, daha önce tedavi almamış olan tip1 Gaucher hastalarının tedavisinde ağız yolundan (oral) kullanılan deneysel ilacı eliglustat tartrat'ın ilk faz 3 çalışması olan ENGAGE çalışmasının sonlanım noktasına ulaştığını açıkladı.

Sanofi Grubu çatısı altında faaliyet gösteren Genzyme, daha önce tedavi almamış olan tip" Gaucher hastalarının tedavisinde ağız yoluyla (oral) kullanılan deneysel ilacı "eliglustat tartat"ın ilk faz 3 çalışmasının sonlandığını açıkladı.

ENGAGE çalışması kapsamında, Eliglustat tartrat ile tedavi olan hastaların dalak büyüklüğünde, 9 aylık dönemde, plasebo ile karşılaştırıldığında, istatistiksel anlamlılık düzeyinde iyileşme olduğu saptandı. Eliglustat tartrat tedavisi alan hastalarda dalak hacimleri başlangıç değerlerine göre istatistiksel ortalama olarak %28 oranında azalırken, plasebo alan hastalarda istatistiksel ortalama olarak %2 oranında artmak üzere mutlak fark %30 oldu (p<0.0001). Bundan başka, plasebo alan hastalarla karşılaştırıldığında, hemoglobin ve trombosit düzeyleri ile karaciğer hacimlerindeki iyileşmeyi içeren tüm ikincil sonlanım noktaları karşılandı.

ENGAGE çalışmasının ilk güvenlilik analizi, eliglustat tartrat'ın iyi tolere edildiğini göstermektedir. Primer analiz döneminde bildirilen hiçbir ciddi advers olay bulunmayıp, iki tedavi grubu arasında bildirilen ilişkili advers olaylarda klinik olarak anlamlı farklar olmadığı gözlemlendi. Genzyme Başkanı ve CEO'su Dr. David Meeker, "Eliglustat tartrat'ın geliştirme çalışmaları on yıldan uzun bir süredir yapılmakta olup, Gaucher hastalığına odaklanmış olan en büyük klinik programdır; bu çalışmalar bu hasta grubunun adına süre gitmekte olan inovasyon çabalarımızı göstermektedir" dedi. Genzyme Türkiye Genel Müdürü Cenk Sökmen ise Türkiye'de 2002'den beri faaliyet gösterdiklerini belirterek, "Genzyme'ın hastaları odak noktasına alan yaklaşımıyla onların ihtiyaçlarını tam olarak anlamaya özen gösteriyor. Bu yaklaşımla Gaucher hastalığının tedavisini sağlayan ilk firma olarak, bu alandaki yenilikçi tedavilerimizi geliştirmek için çalışmalarımıza devam ediyoruz." dedi.

Genzyme, ağız yolundan alınan bir kapsül olan eliglustat tartratı tip 1 Gaucher hastalığı olan hastalar için uygun bir tedavi alternatifi sağlamak ve hasta ve hekimlerin bireysel tedavi hedeflerine ulaşmaları için daha çeşitli bir tedavi seçeneği sunmak için geliştirildi. Halen, Genzyme'ın Cerezyme® adlı ilacı (enjeksiyonla kullanılan imigluseraz) tip 1 Gaucher hastalığında standart tedavi olup, intravenöz infüzyon yoluyla uygulanmaktadır.